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来源：亚星彩票2023-12-25 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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焦点访谈丨向创新要发展——新时代新征程新伟业******

　　党的二十大报告指出，我们要坚持以推动高质量发展为主题，推动经济实现质的有效提升和量的合理增长。企业是推动高质量发展的关键之一。近日，记者在调研采访中了解到，无论是国有企业还是民营企业，都在从实际出发，在创新上下功夫，不断提高企业的核心竞争力，在推进高质量发展中贡献着自己的力量。

记者来到大庆油田这一天，正赶上寒潮来临的第一天，室外气温零下15度。

　　大庆油田第一采油厂第二作业区经理张向东：当时开采初期油多水少，到了目前油少水多，每采出100吨液量当中有96吨是水，4吨是油，相当于在水中捞油，拿油的难度越来越困难。

　　大庆油田已经开采了63年。几代大庆人凭借着铁人精神、大庆精神，一举甩掉了中国“贫油”的帽子，成为全国工业企业学习的榜样。到2022年10月，大庆已经累计生产原油超过24亿吨，占国内陆地同期原油总产量的40%。党的二十大报告指出，要坚持以推动高质量发展为主题，推动国有企业做强做优做大。

　　大庆油田总经理党委副书记张赫：高质量发展对于大庆油田来说，其中首要的就是高质量原油稳产，在已经高强度开发63年的基础上，我们要实现原油3000万吨高质量稳产难度更大。

　　原油越采越少，要想仍然保持高产稳产，困难越来越多。记者旁听了第二作业区的晨会。采油一厂第二作业区有17个基层班队，管理维护着2911口油水井，分布在30平方公里土地上。记者注意到，每天的晨会就是发现问题，第一时间解决问题，把责任落实到每一个人身上，确保每一口油水井没有故障、没有跑冒滴漏、运行正常。

　　室外很冷，记者在寒风里站一会儿就得不停跺跺脚。寒冷天气下作业，人可能冻坏，设备也会冻坏。晨会后，工人们就要顶着严寒对油井进行维护。

　　大庆油田第一采油厂第二作业区经理张向东：我们的油水井的管理难度特别大，就像人的体检一样，发现问题及时采取维护作业，如果停产之后，我们的产量任务就无从谈起。

　　高质量稳产，不仅要产业工人们继续发扬铁人精神的干劲，也要不断依靠科技创新来支撑。党的二十大报告指出，要加快实施创新驱动发展战略，强化企业科技创新主体地位。面对原油越采越少的局面，十八大以来，大庆油田创造的陆相油田开发水平已经达到世界领先，水驱、聚驱、复合驱等核心技术的运用，使主力油田采收率比世界同类油田高出10到15个百分点。

　　复合驱技术是大庆油田正在试验和采用的自主创新型技术。截至2022年10月，已经累计从石头缝里“洗”出原油4833万吨，年产量连续6年超过400万吨。

　　大庆油田总经理党委副书记张赫：比如说二氧化碳，在别人看来是废气，但是我们通过创新，把废气变成了宝贝，把原本排向空中的二氧化碳埋进地下，把石油驱出来。我们目前已经累计埋存二氧化碳近200万吨，靠二氧化碳驱油累计已经产油80余万吨。

　　可是资源总有耗尽的那一天，该怎么办呢？寒潮持续影响着松辽平原，记者来到大庆油田的第三天，气温已经降到零下21℃，还伴随着5级风。大庆是一个百湖之城，有很多的泡泽，记者看到，在封冻的水泡子上，已经建设了一批水面光伏。

　　学习贯彻党的二十大精神，大庆油田提出要在“十四五”期间，实现“一稳三增”。在稳定国内原油高质量稳产基础上，要实现天然气、页岩油气等非常规油气资源，地热和风、光等新能源的高质量增产，清洁能源替代率达到20%以上。要想达到这一目标，仍然需要不断地创新驱动来实现。

　　大庆油田总经理党委副书记张赫：我们相信，资源有限科技无限，全力推动实现高水平的科技自立自强，为国家端稳端牢能源饭碗贡献大庆油田的力量。

　　中国国际经济交流中心首席研究员张燕生：从国家高质量发展的角度来讲，粮食的安全、能源的安全、大宗商品的安全，这些安全都是中国的生命线。国企和央企在这个方面是负有重要的责任，是中华复兴战略全局，对科技、产业、现代金融提出了更高的要求。

　　企业是社会经济发展和创新驱动的重要力量。二十大报告不仅提出，要推动国有企业做强做优做大。同时，也提出要优化民营企业发展环境，促进民营经济发展壮大，这就给民营企业的未来发展吃了定心丸。

　　记者来到小米集团的时候，手机相机部总经理易彦正在上海通过视频与北京研发团队进行课题研究。过几天是新品手机发布会，相机部团队还在认真研究着相机功能的优化问题。

　　民企的发展壮大，同样离不开创新驱动。易彦是党的二十大代表，在手机相机领域，已经是14项发明专利发明人或共同发明人。几年来，她所领导的相机部从原先零散的几个部门发展成具备完整体系架构、远景规划和系统级技术储备能力的高科技部门，使相机成为手机的核心竞争力之一。

　　冬日的夜晚，记者看到，小米办公楼不少的窗户还亮着灯。白天与易彦进行了沟通，夜晚，相机部的夜枭团队还在做着测试工作。

　　经过与工程师长时间的了解，记者大概知道了他们在做什么。按下快门，一张照片在不到3秒的时间里，要经过去噪、提亮、细节增强、色彩还原、对齐等等十几项环节的计算，这背后，每一个环节都要依靠不同的AI算法，最终展示出一张细节清晰、颜色真实、画面干净的夜景照片。

　　小米集团高级算法工程师夜枭算法研发负责人冯超禹：夜枭算法，不光可以应用到手机拍照领域，还可以应用到自动驾驶，或者监控领域，在夜景下可以将画面处理得更清晰。

　　去年，在全球智能手机出货量普遍下滑情况下，小米全球智能手机市场份额连续两个季度实现环比提升，在全球55个国家和地区排名前三，欧洲地区排名第二。

　　小米集团党委书记高级副总裁曾学忠：科技创新是我们企业生存发展的基础，也是我们安身立命长远发展的资源，所以我们的高质量发展都是靠着科技创新。在咱们国家这次二十大特别强调的智能制造方面，我们构建了行业一流的灯塔工厂，探索高质量高效率发展，把技术为本、技术创新作为企业发展的源动力和推进器。

　　一款人形机器人，在2022年8月已经有过正式亮相。它身高177cm，体重52kg，能感知45种人类语义情绪，自主行走。现在，工程师们正在进一步优化拟人化的仿生功能，让它变得更聪明、更灵活。

　　二十大报告提出，强化企业科技创新主体地位，发挥科技型骨干企业引领支撑作用。一个面向未来的企业，不仅要在现有产品上始终具备核心竞争力，在未来领域也要不断探索和深耕。

　　实体经济是社会经济发展的基础。坚持推动高质量发展，是新时代的主题。记者走进一家家企业看到，扎实干事创业、积极创新发展，实体经济正在焕发着新活力。

　　核电技术已经列为我国进入创新型国家行列的重大成果之一，中核集团持续加大技术创新力度，不仅利用核能发电，还利用核能供热，可以为企业节约天然气，减少二氧化碳排放，经济账可观，环保账更亮眼。

　　在海南三亚西南200公里外的深海海域，我国首个自营超深水大气田“深海一号”二期工程正准备开钻，中海油正在集聚重大油气工程的技术力量，做最后的攻关。

　　特殊钢是制造业高质量发展的基石之一，中信泰富特钢集团潜心研发，成功生产出直径1200毫米连铸圆坯，刷新了最大规格的世界纪录，正在稳步推进大飞机、高铁、风电等领域的应用。

　　推动高质量发展，企业责无旁贷。习近平总书记指出，高质量发展要靠创新。我们看到，有的企业在不断挖掘潜力，寻找新的增长点；有的企业不断优化产品，出新出彩；有的不断探索前沿技术，引领行业发展。党的二十大报告指出，要强化企业科技创新主体地位。在国家一系列政策的推动下，在企业持续的努力下，中国的企业一定会在推进高质量发展中展现新作为。（央视新闻客户端）

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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